Новий метод дозволяє лікувати генетичні хвороби мозку до народження

Вчені з Каліфорнійського університету успішно розробили метод доставки мРНК до мозку плода для корекції генетичних дефектів, що дає надію на лікування спадкових захворювань до народження.

Команда дослідників під керівництвом професора Айцзюня Вана розробила інноваційну методику, що дозволяє виправляти генетичні аномалії нервової системи ще на стадії розвитку плода. За допомогою унікальних ліпідних наночастинок (LNP), які доставляють матричну РНК (мРНК) до клітин мозку, вчені можуть запустити виробництво білків, необхідних для нормального розвитку нервової системи. Методика вже успішно пройшла випробування на мишах і продемонструвала потенціал для запобігання розвитку таких важких генетичних захворювань, як синдром Ангельмана і синдром Ретта.

Основою методу є мРНК, яка працює як «інструкція» для синтезу білків. Коли мРНК потрапляє в клітини мозку, вона передає генетичну інформацію, яка запускає синтез білків, необхідних для корекції дефектів ДНК. Важливо, що мРНК сама по собі не несе білки, а лише надає клітинам «рецепт», що знижує ризики побічних ефектів та підвищує стабільність терапії.

Ліпідні наночастинки (LNP) слугують транспортним засобом для мРНК, дозволяючи ефективно вводити її в клітини мозку, де вона запускає процес трансфекції. Цей процес включає введення генетичного матеріалу в клітину для зміни її функцій. У ході дослідження мРНК, яка кодує білок Cas9 (так звані «генетичні ножиці»), доставлялася до мозку плода миші, де Cas9 редагував гени, пов’язані із синдромом Ангельмана. Раннє втручання дозволило зупинити розвиток симптомів до народження.

Технологія продемонструвала високу ефективність: дослідники змогли трансфікувати до 30% стовбурових клітин мозку, що забезпечило подальше поширення скоригованих клітин по всій нервовій системі. Зокрема, їм вдалося модифікувати 60% нейронів гіпокампу і 40% нейронів кори головного мозку, що є важливим досягненням для запобігання генетичним розладам.

Перевага методу полягає також у тому, що він застосовується до формування гематоенцефалічного бар’єра, який ускладнює лікування мозкових захворювань після народження. Це відкриває перспективу для використання технології на ранніх етапах вагітності, коли генетичні втручання можуть бути максимально ефективними. У майбутньому дослідники планують удосконалити метод і адаптувати його для корекції інших спадкових захворювань.