Американські вчені успішно протестували новий інструмент генного редагування SPLICER, який виявився ефективнішим за CRISPR у лікуванні нейродегенеративних захворювань, зокрема хвороби Альцгеймера.
SPLICER базується на методі пропуску екзонів — сегментів генів, які відповідають за синтез білків. Цей підхід дозволяє змінювати генетичний код, не редагуючи повністю цільову ділянку ДНК, що робить його універсальнішим за CRISPR. В експериментах SPLICER знижував утворення бета-амілоїду, ключового фактору розвитку хвороби Альцгеймера, скоротивши активність відповідального екзону на 25%. Важливо, що під час тестувань не було виявлено нецільових змін.
Технологія має перспективи для лікування інших захворювань, пов’язаних із неправильно згорнутими білками, таких як м’язова дистрофія Дюшенна, хвороби Паркінсона та Гантінгтона. Учені продовжують дослідження на лабораторних тваринах, щоб оцінити довгострокові ефекти та можливість зупинити прогресування нейродегенерації.
Це відкриття разом із нещодавно розробленим протизапальним препаратом для боротьби з хворобою Альцгеймера дає нові шанси на створення ефективних терапій, які можуть значно поліпшити якість життя пацієнтів із подібними діагнозами.
#Генне #редагування #SPLICER #знижує #ознаки #хвороби #Альцгеймера
Source link
