Систему для редагування генів, подібну CRISPR, знайшли в клітинах еукаріотів

Дослідники відкрили власну систему генетичного редагування в клітинах еукаріотів. За попередньою оцінкою, вона ефективніше і безпечніше, ніж запозичена у прокаріотів (доядерних організмів) CRISPR / Cas9.

Біологи з Массачусетського технологічного інституту відкрили систему генетичного редагування, яка потенційно може бути більш точною, ніж використовувана нині система CRISPR/Cas9. Вона заснована на білку Fanzor, який програмується РНК, і управляє точковими надрізами ДНК. Це перша подібна система, відкрита у еукаріотів (організмів, в клітинах яких є ядро).

Дослідники виділили білки Fanzor в клітинах грибів, водоростей, декількох видів амеб молюсків. Біохімічний аналіз показав, що ці білки є ферменти ендонуклеаз, розрізають ДНК, які використовують для управління некодуючі білки РНК, відомі як омегаРНК. Вони націлені на певні ділянки в геномі і допомагають максимально точно направити «ножиці».

Дослідники проаналізували можливість використання цих білків як інструмент для штучного генетичного редагування. На моделях з використанням, в тому числі, клітин людини вони показали, що за допомогою цього механізму можна вносити необхідні зміни (вставки і делеції) в ДНК. При цьому, хоча в загальному вигляді ця система була менш ефективна в розрізанні ДНК, ніж системи CRISPR, але введення в білок кількох мутацій значно підвищило її активність.

Дослідники відзначають, що судячи з даних перших випробувань ця система може працювати точніше, ніж існуючі механізми генетичного редагування. Крім того, систему Fanzor легше доставляти в тканини і клітини організму для використання в якості терапевтичного засобу.

CRISPR — найбільш поширений і вивчений метод генетичного редагування. Він був виявлений у прокаріотів — одноклітинних організмів, в клітинах яких немає ядра. Хоча технологія була адаптована для роботи в більш складних організмах, дослідники відзначають наявність великої кількості побічних ефектів, в тому числі незапланованих мутацій. Численні групи генетиків працюють над вдосконаленням методу і пошуком альтернативних рішень. Fanzor може бути однією з таких систем.