Австралійські вчені виявили новий клітинний рецептор AAVR2, який відкриває шлях до точнішої та безпечнішої генної терапії тяжких спадкових захворювань.
Дослідники з Інституту Сторіччя та Університету Сіднея повідомили про відкриття рецептора AAVR2, який віруси генної терапії використовують для проникнення в клітини людини. «Це відкриття дозволяє створити нові стратегії доставки терапевтичних генів із меншою дозою вірусного носія», – пояснив д-р Біджай Дунджел. Це важливо для зниження імунної реакції та потенційних ускладнень, що спостерігаються при високих дозах.
Дослідження базувалося на експериментах із клітинами людини з використанням сучасних методів молекулярної біології. Вчені модулювали зв’язування AAV з AAVR2 та створили мініатюрну версію рецептора, яка значно підвищила ефективність доставки генів. «Це новий рівень точності для генної терапії», – додав д-р Чарльз Бейлі.
Цей підхід потенційно покращить лікування хвороб, таких як м’язова дистрофія Дюшена, хвороба Помпе та гемофілія. Модулювання рецептора AAVR2 може дозволити адаптувати віруси до індивідуальних потреб пацієнта, зменшуючи ризики й витрати. «Ці результати закладають основу для розробки нового покоління терапевтичних вірусів», – підсумували автори.
Дослідження рецензоване, опубліковане в журналі Cell та підтримане національними та міжнародними фондами, серед яких NHMRC, NSW Health і Tour de Cure.
#Вчені #відкрили #нові #ворота #для #генної #терапії
Source link
