Вчені відкрили шлях до генної терапії без трансплантації

Нове дослідження відкриває перспективу безтрансплантаційної генної терапії, націленої безпосередньо на кровотворні стовбурові клітини в ранній післяпологовий період.

Група дослідників з Інституту генної терапії Сан-Раффаеле-Телетон (SR-Tiget) визначила унікальне вікно часу після народження, коли гемопоетичні стовбурові клітини (HSPC) циркулюють у крові в підвищеній кількості. Це дозволяє вводити гени in vivo — тобто безпосередньо в організм, уникаючи хіміотерапії та трансплантації. За словами д-р Мікели Мілані, «у цей момент до клітин легко дістатися векторами, введеними внутрішньовенно». Такий підхід потенційно змінює парадигму лікування низки спадкових захворювань крові.

Дослідження підтвердило ефективність нового методу на моделях трьох рідкісних захворювань: ADA-SCID, остеопетрози та анемії Фанконі. В усіх випадках спостерігалося помітне терапевтичне покращення, включаючи відновлення кровотворення і продовження життя. «Ці результати відтворюють ефект генної терапії у людей», — підкреслює д-р Алессіо Канторе. Експерименти з анемією Фанконі провели разом із науковцями з Мадрида — Паулою Ріо та Хуаном Буереном.

Важливо, що на людях також було виявлено циркулюючі HSPC у перші місяці життя, що підтверджує актуальність гіпотези. Використання мобілізуючих препаратів, таких як G-CSF та Plerixafor, дозволило розширити часові межі для терапії. «Це вікно можливостей, хоч і коротке, але реальне», — наголошує Канторе, підкреслюючи потенціал терапії для таких станів, як тяжкі імунодефіцити.

Попри обмежену ефективність у порівнянні з ex vivo методами, новий підхід є менш інвазивним і економічнішим. Професор Луїджі Налдіні зазначає: «У новонароджених клітини не лише численні, а й більш чутливі до переносу генів». Майбутні дослідження зосередяться на біологічних механізмах цієї чутливості та можливості її активації в дорослих.